Fator de Crescimento do Nervo para o Tratamento da Ataxia Espinocerebelosa tipo 3: um estudo aberto
Tan S, Wang RH, Niu HX,
Shi CH, Mao CY, Zhang R, Song B, Sun SL, Liu XJ, Hou HM, Liu YT, Gao Y, Fang H,
XD Kong, Xu YM
Resumo
TEMA:
A ataxia espinocerebelosa
tipo 3 (SCA3) é o subtipo mais comum de SCA em todo o mundo, e é uma doença de
progressão lenta e ininterrupta. Atualmente, não há tratamento disponível. A
evidência crescente sugere que o fator de crescimento do nervo (NGF) pode ter
efeitos terapêuticos em doenças neurodegenerativas e, possivelmente, também na
SCA3. O objetivo deste estudo foi testar a eficácia do NGF em pacientes com
SCA3.
MÉTODOS:
Foi realizado um estudo
aberto prospetivo, em adultos geneticamente confirmados (>18 anos) como
pacientes com SCA3. O NGF foi administrado por injeção intramuscular (18 ug uma
vez por dia) durante 28 dias consecutivos. Todos os pacientes foram avaliados
no início e 2 e 4 semanas após o tratamento utilizando a versão chinesa da
escala para avaliação e classificação de ataxia (SARA).
RESULTADOS:
Vinte e um pacientes com
SCA3 (10 homens e 11 mulheres, com idade média de 39,14 ± 7,81 anos, a média de
duração da doença 4,14 ± 1,90 anos, média de repetições CAG número 77,57 ±
2,27) foram incluídos. Após 28 dias de tratamento com NGF, a média de pontuação
total SARA diminuiu significativamente a partir de uma linha de base de 8,48 ±
2,40-6,30 ± 1,87 (P<0 alternados="" ao="" as="" calcanhar="" das="" de="" dedo="" e="" es="" escorrega="" fala="" m="" melhorias="" mostraram="" movimentos="" na="" o:p="" o="" persegui="" pidos="" pontua="" postura="" r="" sara="" significativas="" subse="" tamb="">
CONCLUSÕES:
Os nossos dados preliminares
sugerem que o NGF pode ser eficaz no tratamento de pacientes com SCA3.
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