Reata inscreve primeiro paciente no estudo MOXie, na Fase 2/3 dum estudo que examina o RTA 408 em pacientes com ataxia de Friedreich
Reata anuncia a inscrição do
primeiro paciente na Fase 2 dum estudo que examina a segurança, tolerabilidade
e eficácia das Cápsulas Orais RTA 408 para o tratamento de pacientes com ataxia
de Friedreich.
MOXie (um estudo duas
partes, que avalia a segurança, eficácia e farmacodinâmica do RTA 408 no tratamento
da Ataxia de Friedreich) é um estudo multicêntrico em cerca de 52 pacientes e é
projetado para suportar uma potencial submissão NDA*. A parte 1 do estudo é para
avaliar a segurança do RTA 408 a 2,5 mg, 5 mg e 10 mg em pacientes com ataxia
de Friedreich. A parte 2 do estudo é para avaliar a segurança, eficácia e
farmacodinâmica de uma dosagem até 2 níveis de RTA 408. O estudo foi projetado
para avaliar uma variedade pontos clínicos e bioquímicos, incluindo a
capacidade de exercício e de qualidade de vida.
A ataxia de Friedreich (AF)
é uma doença hereditária causada por defeitos no gene da frataxina, uma
proteína que regula os níveis de ferro nas mitocôndrias. Os defeitos na
frataxina resultam na sobrecarga de ferro mitocondrial, causando um metabolismo
prejudicado, stress oxidativo e danos no ADN mitocondrial. Os pacientes com AF
sofrem degeneração progressiva dos sistemas nervoso central e periférico,
prejuízos dos movimentos e marcha, e, eventualmente, podem desenvolver
cardiopatia e diabetes. Os pacientes com AF têm reduzida, substancialmente, a
qualidade de vida, com a maioria a ver-se confinada a uma de rodas tornando-se
por volta dos seus 20 e poucos anos e sobrevivendo apenas até aos seus 30 e tal
anos. Cerca de 20.000 pessoas nos EUA e na Europa têm AF. Atualmente não há
terapias aprovadas para a AF.
"O nosso grande corpo
de dados pré-clínicos e clínicos com o RTA 408 e moléculas relacionadas,
fornece um forte apoio para a hipótese a ser testada com o MOXie, que o RTA 408
pode ser benéfico em pacientes que sofrem de ataxia de Friedreich",
observou o Dr. Colin Meyer, Diretor Médico da Reata. "Temos vindo a colaborar
produtivamente com clínicos especialistas em AF e associações de doentes, e
estamos ansiosos para avaliar os resultados do MOXie assim que estiverem
disponíveis."
Para obter mais informações
sobre este estudo, visite: https://clinicaltrial.gov/ct2/show/NCT02255435.
Sobre
o RTA 408 e Efeitos Bioenergéticos
Em estudos pré-clínicos, o RTA
408 e análogos têm demonstrado melhorar a bioenergética celular. Ratos modelos
demonstraram que a deficiência na frataxina está correlacionada com expressões reduzidas
do fator de transcrição Nrf2 e função mitocondrial inferior (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/23350650). O
RTA 408 ativa diretamente as vias antioxidantes do corpo através do Nrf2 e
podem ser capazes de melhorar a função mitocondrial. Em ratos modelos, o RTA
408 e análogos demonstraram a capacidade de aumentar a captação de glicose,
oxidação gorda, e consumo de oxigénio - sinais diretos de metabolismo celular
saudável (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3003357/).
Sobre
Reata Pharmaceuticals, Inc.
Reata Pharmaceuticals, Inc.
é uma empresa privada com o objetivo de traduzir a investigação inovadora em
medicamentos inovadores para doenças difíceis que têm necessidades não
satisfeitas. Reata é a líder no desenvolvimento duma nova classe de
medicamentos com atividade potente de regulação da transcrição, chamados
moduladores de inflamação antioxidantes (AIMs). Os AIMs ativam o Nrf2, promovendo
a produção de numerosos antioxidantes, desintoxicação, e genes
anti-inflamatórios e inibem o NF-kB, um gene que regula muitas proteínas
pró-inflamatórias. A farmacologia dos AIMs imita a dos metabolitos de
prostaglandinas endógenos que são responsáveis pela resolução orquestrada da
inflamação. Os efeitos anti-inflamatórios, citoprotectores e energéticos do
metabolismo da farmacologia do AIM foram documentados em mais de 250 artigos
científicos e são potencialmente relevantes para uma ampla gama de doenças.
FONTE: Reata Pharmaceuticals
*NDA: Non-Disclosure
Agreement – Acordo de não divulgação
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